李东垣十分强调脾胃在人身的重要作用，因为在五行当中，脾胃属于中央土，因此李东垣的学说也被称作“补土派”。李东垣脾胃论的核心是：“脾胃内伤，百病由生。”这与《内经》中讲到的“有胃气则生，无胃气则死”的论点有异曲同工之妙，都十分强调胃气的作用。同时，他还将内科疾病系统地分为外感和内伤两大类，这对临床上的诊断和治疗有很强的指导意义。对于内伤疾病，他认为以脾胃内伤最为常见，其原因有三：一为饮食不节；二为劳逸过度；三为精神刺激。另外，脾胃属土居中，与其他四脏关系密切，不论哪脏受邪或劳损内伤，都会伤及脾胃。同时，各脏器的疾病也都可以通过脾胃来调和濡养、协调解决。但他绝对不主张使用温热峻补的药物，而是提倡按四时的规律，对实性的病邪采取汗、吐、下的不同治法。他还十分强调运用辨证论治的原则，强调虚者补之，实者泻之，不可犯虚虚实实的错误，这样就使得他的理论更加完善，并与张子和攻中求补，攻中兼补的方法不谋而合了。
他的理论学说诞生后，得到其弟子王好古、罗天益等人的继承发展。王好古一方面大量吸收东垣的药物学理论，重视其临床应用，另一方面受东垣深入阐发内伤脾胃病机理论的启发，创立了“阴证论”。罗天益则比较全面地吸收了东垣的脾胃学说，在脾胃内伤病纲目分类及其临床应用经验的认识上，进一步丰富了东垣的脾胃学说。他的学说对后世医家，尤其是温补学派影响很大。
《四库全书·总目提要》说：“医家之门户分于金元”。河间学派和易水学派为中国医学史上承前启后影响最大的两大学派，李杲为易水学派的中流砥柱，他学医于张元素但对后世的影响可谓在元素之上。朱丹溪虽为河间学派的三传弟子，但其学说在某些方面也受李杲学说某些启示。明代以后，薛立斋、张景岳、李中梓、叶天士等医家都曾对李杲的学说景仰、研习并在此基础上有所发展，自成一家。此外，龚廷贤、龚居中、张志聪等均受李杲学说很大影响。尽管李氏学说的继承者们已经明确，学史上仍不失为划时代的一个里程碑，作为一名伟大的医学家，他将永远名垂史册。
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